الأدوية اليتيمة: قائمة بالأسماء والغرض والمؤشرات وموانع الاستعمال

2024 مؤلف: Curtis Blomfield | [email protected]. آخر تعديل: 2023-12-16 20:47

الأدوية اليتيمة هي الأدوية التي تستخدم لعلاج الأمراض النادرة. ويطلق عليهم أيضًا اسم "الأيتام". ويبدو أنه إذا كان المرض نادرًا فمن الصعب مواجهته.

المفارقة في الواقع تعمل. على الرغم من الندرة ، في المجموع ، هناك الكثير من المرضى الذين يعانون من مثل هذه التشخيصات. على سبيل المثال ، يوجد في البلدان الأوروبية 30 مليونًا منهم ، أي أن كل شخص تقريبًا من كل 15 يعاني من مرض يتيم. الأدوية الخاصة مخصصة لعلاجهم.

تسجيل الأدوية اليتيمة

تتبع هذه الأدوية عادةً نفس مسار الإنتاج والتسجيل مثل الأدوية التقليدية. لكن يتم إعطاؤهم بعض الفوائد التي تشجع المصنعين على الاستثمار في تطويراتهم.

يأتي التدخل الحكومي لدعم الإنتاج بعدة طرق: الإعفاءات الضريبية والحوافز ، والوصول المبسط إلى السوق المحلية ، وإعانات التنمية ، والحصرية الموسعة للسوق.

من يعين الحالة

حالة المخدرات اليتيمة المعينةالأدوية من قبل لجنة المنتجات الطبية اليتيمة ، الوكالة الأوروبية للأدوية. ثم وافقت عليها المفوضية الأوروبية. فقط بعد ذلك يتم إصدار شهادة التسجيل.

المتطلبات

من أجل الموافقة على طلب الحصول على حالة اليتيم ، يجب أن يفي بالمتطلبات التالية:

1. يجب استخدامه لتشخيص أو علاج أو الوقاية من مرض مزمن يهدد الحياة.
2. يجب ألا يصيب المرض أكثر من 5 أشخاص من أصل 10000 في الاتحاد الأوروبي أو من غير المحتمل أن تغطي مبيعات منتج صيدلاني التكاليف اللازمة لتطويره.
3. لا توجد طريقة مناسبة لتشخيص المرض أو علاجه أو الوقاية منه أو ، إذا تم إنشاؤه ، يجب أن يساعد الدواء المعني المرضى الذين يعانون من مثل هذا المرض.

على مستوى القانون

في روسيا في نهاية مارس 2010 ، تمت الموافقة على مشروع قانون "حول تداول الأدوية" ، والذي ينص على تنظيم الدولة لأسعار الأدوية التي تعتبر أساسية وحيوية. في الوقت نفسه ، لم يرد ذكر لما يسمى بالأدوية اليتيمة في النسخة النهائية. اختفى مثل هذا التعديل من القانون بعد التصحيح اللغوي الأول من قبل مجلس الدوما.

لهذا السبب ، اتحدت العشرات من المؤسسات الخيريةفي خطاب وجهه إلى رئيس روسيا. طالبوا بتقنين تداول الأدوية اليتيمة وتبسيط نظام استيرادها وتسجيلها في البلاد.

نتيجة لذلك نشر بيان رسمي على موقع وزارة الصحة. وبذلك تم تبسيط إجراءات استيراد هذه الأدوية. الآن ليس أكثر من 5 أيام.

يتم إصدار تصريح استيراد للاستخدام الشخصي بتنسيق إلكتروني مع توقيع رقمي. بفضل هذا ، لن يضطر المرضى من المناطق النائية إلى زيارة العاصمة ، والوقوف في طابور في المكاتب للحصول على إذن.

أمراض اليتيم

أمثلة على الأمراض اليتيمة هي:

1. داء عديد السكاريد المخاطية. مرض وراثي في شكل حاد ، ويتعلق باضطرابات التمثيل الغذائي. في روسيا ، في المتوسط ، يولد حوالي 15 شخصًا بهذا المرض كل عام.
2. الهيموفيليا. علم أمراض وراثي يتم فيه تشخيص نقص عامل تخثر الدم ، مما يؤدي إلى إبطاء العملية. تم تسجيل 8000 مريض في روسيا
3. داء المبيضات المخاطي المزمن. العامل المسبب هو فطر من جنس المبيضات. يحدث عادةً عند الأطفال دون سن 18 عامًا.

بالإضافة إلى ذلك ، تشمل هذه القائمة فطر الغشاء المخاطي ، داء الفطريات الفطرية ، ورم التوتة ، ساركوما الأنسجة الرخوة الخبيثة ، التليف الكيسي ، فرط برولاكتين الدم ، متلازمة ريت ، التهاب القولون التقرحي في المعدة ، متلازمة ماجد ، أنيريديا. هذه ليست الأمراض اليتيمة الوحيدة - قائمتهم أطول بكثير.

قائمة الأدوية الشعبية

أشهر الأدوية اليتيمة للأمراض هي:

1. "سوليريس". العنصر النشط هو إيكوليزوماب. الدواء مثبط للمناعة. مؤشرات للاستخدام - متلازمة انحلال الدم اليوريمي غير النمطية ، وكذلك بيلة الهيموغلوبين الليلي الانتيابي. تشمل موانع الاستعمال حمل مبيدات النيسرية السحائية ، والعدوى النشطة ، ونقص التطعيم ، وأمراض الكبد والكلى الحادة.
2. "Enplate". العنصر النشط الرئيسي هو romiplostim. يوصف الدواء لعلاج فرفرية نقص الصفيحات مجهول السبب.
3. "Elapraza". المكون الرئيسي هو idursulfase. يوصف الدواء لداء عديد السكاريد المخاطية من النوع 2.
4. "Trucklear". المكون الرئيسي للدواء هو بوسنتان. يتم استخدامه لارتفاع ضغط الدم الرئوي.
5. "Enbrel". يحتوي الدواء على etanercept. يوصف لالتهاب مفاصل الأحداث مع بداية جهازية.
6. "دعونا نرى." العنصر النشط هو الجلسلفاز. الأداة تستخدم لداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الرابع.
7. "أكتيمرا". يحتوي على التوسيليزوماب. يوصف لالتهاب مفاصل الأحداث مع بداية جهازية.
8. "Revoleyd". العنصر النشط هو الترومبوباج. تُستخدم الأداة لعلاج فرفرية نقص الصفيحات المجهولة السبب.
9. "الدزوريم". المادة الرئيسية هي لارونيداز. يوصف لنوع داء عديد السكاريد المخاطي 1.
10. "Ilaris". العنصر النشط هو كانكينيوماب. يستخدم العلاج لالتهاب المفاصل عند الأطفال مع بداية جهازية.
11. "Privigen". لهالعنصر النشط هو الغلوبولين المناعي البشري. يوصف العلاج لفرفرية نقص الصفيحات مجهول السبب.
12. "ريباجال". المادة الفعالة هي agalsidase alfa. يوصف لمرض فابري
13. "إكسجيد". العنصر النشط هو ديفيراسيروكس. يستخدم العلاج لفقر الدم اللاتنسجي غير المحدد.
14. "أورفادين". المادة الفعالة هي nitisinone. يوصف لعلاج التيروزين الدم.
15. "Adempas". يحتوي على ريوسيجوات. يوصف لارتفاع ضغط الدم الرئوي.
16. "Opsumite". يحتوي على macitentan. يتم استخدامه لارتفاع ضغط الدم الرئوي.
17. "مراجعة". يحتوي على السيلدينافيل. وصفه لارتفاع ضغط الدم الرئوي.
18. "Myozyme". المكون الرئيسي هو alglucosidase alfa. يستخدم الدواء لمرض بومبي.
19. "حجاب". العنصر النشط الرئيسي هو miglustat. يوصف لجرعات الشحوم السفينغولية.
20. "فينتافيس". يحتوي على iloprost. وصفه لارتفاع ضغط الدم الرئوي.
21. "فابرازيم". يحتوي على agalsidase بيتا. يوصف لجرعات الشحوم السفينغولية.
22. "Volibris". المركب الفعال هو ambrisentan. وصفه لارتفاع ضغط الدم الرئوي.
23. "إيلوميدين". العنصر النشط هو iloprost. يستخدم الدواء لارتفاع ضغط الدم الرئوي.

هذه القائمة من الأدوية اليتيمة تعتبر الأكثر شعبية بين تلك الموصوفة للأمراض.

موانع

المخدرات ممنوع تناولها متىزيادة التعرض للمركب النشط للدواء ، وكذلك في أشكال حادة من أمراض الكبد والكلى. يعطى الاطفال فقط بعد اذن الطبيب

الخلاصة

وهكذا فإن قائمة الأدوية اليتيمة هي قائمة الأدوية الموصوفة للأمراض من المجموعة التي تحمل نفس الاسم. تعتبر مثل هذه الأمراض نادرة.

لتطوير الأدوية اليتيمة ، يتم تقديم حوافز للشركات. يتم التسجيل بنفس الطريقة المتبعة مع الأدوية الأخرى ، ولكن مع تأكيد إضافي من اللجنة ذات الصلة.

أما بالنسبة للمرضى ، فيجب أن نتذكر أن الطبيب وحده هو الذي يجب أن يصف الدواء. لا ينصح بالاكتساب الذاتي للأدوية ، لأنه قد لا يحقق النتيجة المرجوة ، ولكنه يؤدي فقط إلى تفاقم مسار المرض.